リウマチ、免疫性疾患は、臨床症状が複雑で、再発しやすいといった特徴があるが、患者報告アウトカム指標は患者自身の感覚をよりよく反映できるため、リウマチ、免疫性疾患用医薬品の臨床試験でよく使用されている。

　　最近、本センターは、「リウマチ、免疫性疾患の臨床試験における患者報告アウトカム指標の応用に関する技術ガイドライン」の策定を組織した。本ガイドラインは、リウマチ、免疫性疾患の特徴に基づき、近年の新医薬品の研究開発における患者報告アウトカムの応用状況を踏まえて、臨床試験で重視すべき内容について、関連する科学的提言を行った。ガイドラインの第一部分では、主にリウマチ、免疫性疾患分野における患者報告アウトカムの応用現状と、本ガイドラインの適用範囲及び作成目的を紹介した。第二部分では、現段階において、リウマチ、免疫性疾患用医薬品の臨床試験における患者報告アウトカムの一般的な応用シナリオについて整理した。第三部分では、患者報告アウトカムに関連する臨床試験をデザインする際の考慮点と注意事項を説明した。第四部分では、将来の潜在的な応用シナリオと特別な注目点について展望した。

　　本ガイドラインの公布は、リウマチ、免疫性疾患用医薬品の臨床試験における患者報告アウトカム指標の応用をさらに標準化し、臨床試験の質を向上させ、革新的医薬品の開発と上市を促進するのに役立つ。

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2025-02-07)