希少疾病用酵素補充療法薬の非臨床研究と評価を科学的に指導?規範化し、希少疾病治療薬の研究?開発を促進するため、医薬品審査センターは「希少疾病用酵素補充療法薬の非臨床研究に関するガイドライン(試行)」(別添を参照)の策定を組織した。「国家医薬品監督管理局総合司による医薬品技術ガイドラインの発行手順の印刷?配布に関する通達」(薬監総薬管〔2020〕9号)の要件に従い、国家医薬品監督管理局の承認を得て、ここに公布し、公布の日から施行する。

　　特にここに通知する。

　　別添：希少疾病用酵素補充療法薬の非臨床研究に関するガイドライン(試行)

　　国家医薬品監督管理局医薬品審査センター

　　2024年2月21日

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センター2024-02-23)