国家医薬品監督管理局の希少疾病用医薬品の審査と承認の加速に関する業務展開に従い、希少疾病用医薬品の研究開発の奨励と支援をさらに強化し、国家医薬品監督管理局の医薬品審査検査長江デルタサブセンター(以下、医薬品長江デルタサブセンターという)の監督管理の優位性と特色を十分に発揮するため、2023年4月6日から4月7日まで、医薬品審査センターの副主任である楊志敏氏はチームを率いて上海に向かい、希少疾病用医薬品へのニーズと産業の発展状況について研究調査を行った。

　　楊志敏氏一行は、医薬品長江デルタサブセンター、国立児童医学センター/上海交通大学医学部附属上海児童医療センター、中国医薬工業研究総院、上海医薬中央研究院に次々と訪れ、長江デルタ地域における希少疾病用医薬品の研究開発と生産状況に関する紹介を聞き、その現場で希少疾病用医薬品研究開発プラットフォームの運用状況を視察した。この調査研究の期間中、医薬品審査センターと中国食品医薬品国際交流センターは共同で、小児希少疾病用医薬品へのニーズ及び臨床研究戦略に関するシンポジウムを開催し、最前線で働く医療従事者、治験責任医師、及び関連企業の代表者と深く交流し、希少疾病用医薬品への臨床ニーズを詳しく理解し、希少疾病用医薬品の臨床試験の展開について議論した。希少疾病用医薬品の研究開発と登録における企業が遭遇する実際的な問題に対し、調査研究者はそれらに1つずつ回答した。さらに、調査研究者は、医薬品長江デルタサブセンターの審査業務と区域内にサービスを提供する産業の発展に関する紹介を聞き、指導を行った。

　　次のステップでは、医薬品審査センターは、国家局の決定?手配する要件に真剣に取り組み、今回の調査研究の状況及び関連部門からの意見や提案を組み合わせ、審査プロセスをさらに最適化し、審査標準システムを改善し、希少疾病用医薬品に対する研究開発の奨励と支援を強化し、より多くの新しく優れた医薬品の上市を加速させる。

　　中国食品医薬品国際交流センターの副主任である王翔宇氏、上海市医薬品監督管理局の副局長である張清氏、医薬品長江デルタサブセンターの主任である楊進波氏が調査研究に参加した。

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2023-04-17)