小児肺動脈性肺高血圧症患者は病因、臨床経過、治療反応などの面において、成人患者と一定の差異がある。国家医薬品監督管理局医薬品審査センターは、小児科肺動脈性肺高血圧症の臨床試験を指導し、参考となる技術的規則を提供するために、「小児科肺動脈性肺高血圧症治療薬臨床試験技術ガイドライン」(別添参照)を制定した。また、「国家医薬品監督管理局総合局による医薬品技術ガイドライン発布手順の公表に関する公告」(薬監総薬管〔2020〕第9号)に基づき、国家医薬品監督管理局の審査をへて承認された上で、同ガイドラインを2022年1月10日に発布し、発布日から施行することになった。

　　別添：小児動脈性肺高血圧症治療薬臨床試験技術ガイドライン

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2022-01-12)