希少疾患は発病率が極めて低い疾病の総称である。しかし、中国は巨大な人口を持っているため、希少疾患患者の絶対数が少なくない。それは社会、経済、医療などの多くの分野に軽視できない影響を与え、深刻な公衆健康問題の1つになっている。現在、大部分の希少疾患はまだ有効な治療薬が不足しており、希少疾患患者の治療を受けるニーズは大いに満たされていない。

　　医薬品審査センターは希少疾患の臨床研究とその治療薬開発の効率をより高め、希少疾患患者の治療を受けるニーズを満たし、希少疾患の特徴を考慮に入れ、希少疾患治療薬の研究開発及び科学的な試験の設計に提案、参考となる基準を提供するために、「希少疾患治療薬臨床研究開発技術ガイドライン」を作成し、その意見募集用原稿を仕上げた。

　　別添：1.「希少疾患治療薬臨床研究開発技術ガイドライン」(意見募集用原稿)

　　　　　2.「希少疾患治療薬臨床研究開発技術ガイドライン」(意見募集用原稿)起草説明

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センター2021-10-11)