最近、国家医薬品監督管理局はGenzyme Corporationが申請した第一類革新的医薬品「フィツシランナトリウム注射液(Fitusiran Sodium Injection、商品名：QFITLIA)」の上市を承認した。本剤は、12歳以上の小児及び成人において、出血を予防または出血頻度の低減を目的とした定期予防療法として、第VIII因子インヒビターの有無を問わず、重症血友病A(先天性第VIII因子欠乏症、FVIII<1%)または第IX因子インヒビターの有無を問わず、重症血友病B(先天性第IX因子欠乏症、FIX<1%)を適応としている。本剤の上市により、患者にとって新たな治療選択肢が提供される。

　　(出所：国家医薬品監督管理局サイト2025-12-15)