最近、国家医薬品監督管理局は、優先審査承認手順を通じて北海康成(上海)生物科技有限公司が申請した注射用ベラグルセラーゼベータ(商品名：戈芮寧)の上市を承認した。当該医薬品は12歳以上の青少年及び成人患者のI型とIII型ゴーシェ病の長期酵素補充療法に適している。

　　ゴーシェ病は、リソソーム内のグルコセレブロシダーゼ機能の欠陥によって引き起こされる常染色体劣性遺伝代謝疾患であり、「第1回目希少疾患リスト」に含まれている。注射用ベラグルセラーゼベータは、体内のグルコセレブロシドの蓄積を減らし、それによって治療効果を発揮する。当該品目の上市により、患者には新たな治療オプションを提供している。

　　(出所：国家医薬品監督管理局サイト2025-05-15)