最近、国家医薬品監督管理局が優先審査プロセスでNovartis Pharma Schweiz AGが申請したクラス1の革新的医薬品であるイプタコパン塩酸塩水和物カプセル(商品名：Fabhalta)の上市を承認し、補体阻害剤による治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)の成人患者に用いられる。

　　イプタコパン塩酸塩水和物が補体バイパス経路におけるB因子(FB)と結合し、C3分解、下流エフェクターの生成及び末端経路の活性化を調節し、C3bを媒介する血管外溶血及び末端補体を媒介する血管内溶血をコントロールすることができる。この品目の上市は発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人患者に新たな治療方法を提供する。

　　(出所：国家医薬品監督管理局サイト2024-04-30)