2013年2月22日、国家食品医薬品監督管理局は「医薬品審査批准改革と薬物革新の推奨に関する意見」（以下「意見」と略称）を発表した。医薬業界は「意見」に大きなな関心を寄せている。「意見」は創薬に対する審査理念の転換、ジェネリック医薬品審査戦略の調整、薬物臨床試験品質管理の強化、児童用薬物の研究・開発の促進などで新たな点を打ち出している。2月16日、国家食品医薬品監督管理局呉湞副局長は「経済参考報」の記者からのインタビューを受け、我国のジェネリック医薬品メーカーの国際競争参加を促進しなければならないと指摘した。

　 記者：近年、国家食品医薬品監督管理局は薬物革新促進などの措置をとってきましたが、その効果はいかがですか。毎年どれほどの創薬の登録申請がありますか。

呉湞：最近の5年間、国家食品医薬品監督管理局は創薬に対する審査理念の転換を行いました。つまり、新薬開発は臨床価値をガイドラインとしなければならないということを理念にしました。それで、一つの系統だった政策を実施し、レベルの低い医薬品登録重複申請を減らし、我国の医薬企業がレベルの低い競争から抜け出し、新薬開発の理念を速く転換できるよう促しました。

　 臨床価値をガイドラインとする医薬品審査理念というのは、審査対象となる医薬品が臨床使用価値を持たなければならないということです。まとめて言うなら、「新、優、同」という特徴を持たなければなりませんということです。「新」というのは、新薬が新しい治療効果を持っており、治療効果がなければ価値もないということです。「優」というのは、剤形変更を行った医薬品であっても優れた臨床治療効果をあげているべきで、形式だけ変更すればよというわけではないということです。「同」というのは、ジェネリック医薬品はその先発医薬品と比較しても、同様な成分を有しているだけでなく、生物学的同等性と同様な治療効果を持たなければならないということです。「意見」では、臨床価値をガイドラインとすることが重要視され、物質成分の新規性と独創性が注目されるほか、臨床価値に対する評価も重視されています。臨床ニーズに応えられ、よい治療効果と自主的な知的財産権を持つ薬物に対する審査を速める必要があります。

　 ここ数年間、創薬の登録申請は年々増加する傾向を示しています。そのうち、1.1類は2009年に受理された申請が42件だったのに対し、2012年になると、78件にまで増加しました。最近の3年間、年間平均で7-8品目の1.1類の新薬が発売を開始しています。過去にはなかったことです。今後もこのスピードで発展してほしいです。

　 厳しい審査のもとで、ジェネリック医薬品（4-6類）の登録申請は徐々に理性的に行われる状態に戻りました。2007年は2万件もの申請がありましたが、2012年に入ると1852件になりました。2012年度医薬品審査で特に注目されたのは、海外で発売中、国内で未発売の医薬品に対する審査です。

記者：国務院弁公庁が最近発表した「基本制度と末端組織における新実施メカニズムの整備に関する意見」では、国際水準に達したジェネリック医薬品を優先的に調達する方針が打ち出されましたが、国家食品医薬品監督管理局の政策もそれと一致していますか。

呉湞：一致しています。我国のメーカーが生産したハイレベルのジェネリック医薬品のうち、国内とアメリカで同時に登録申請を行うものがあります。アメリカで審査に合格し、許可を取得した時点で、国内では審査がまだ始まっていないケースまで出てきました。これは合理的ではありません。ハイレベルのジェネリック医薬品に対する審査を速めなければなりません。

　 「意見」ではジェネリック医薬品の審査戦略が調整され、発売価値評価の実施可能性が研究されました。つまり有効性と経済的価値に対する評価です。評価を通して優先審査の品目を選定し、これらの品目の審査を速めるということです。

審査を加速させるべきジェネリック医薬品は4種類です。一つ目は緊急で必要とする医薬品で、公衆にとって入手しにくいものです。二つ目は先発医薬品の市販価格が高く、一般人が負担しにくいものです。三つ目は特殊患者用医薬品で、例えば、児童用医薬品、稀少病医薬品などです。四つ目は国際水準に達する最先端の医薬品です。

記者：現在、児童専用医薬品の不足は、世界で共通の問題になっています。医薬品の研究と開発、生産、監督管理の水準がかなり高いアメリカでも、75%以上の医薬品は、児童も使えるという特徴がありません。我国の児童用医薬品の現状はいかがですか。国家食品医薬品監督管理局は児童用医薬品の研究と開発を支援していますか。

呉湞：医薬品の種類から見れば、現在、我国で登録を批准された医薬品は基本的に児童によくある病気治療の需要に応えられています。しかし大人用医薬品と比べて、児童用医薬品の品目と剤形は十分と言えるほど豊富ではありません。その深層にある原因は、児童を相手とする臨床試験の実施が困難で、研究と開発のコストもリスクも高く、促進作用のある関連措置が乏しく、研究と開発のモチベーションが足りないことです。児童用医薬品の研究と開発に対する推奨措置も、今回の改革で打ち出された打開策の一つです。

　 我々は企業が異なる年齢層の児童が使用可能な剤形と規格の医薬品を開発するよう促しています。医薬品の品質を厳しくコントロールする前提のもとで、我国の児童用医薬品の研究、開発、発売のスピードを高め、児童用医薬品に対する需要に応えるべきです。それと同時に、ジェネリック医薬品の児童向け規格と剤形の申請も優先的に受理され、審査することも可能です。

（出所：『経済参考報』2013-02-28）

最近、国家食品医薬品監督管理局医薬品登録司王立豊司長は「中国医薬報」の記者からのインタビューを受け、医薬品審査批准改革の深化について詳しく解説した。

「牛車」が「自動車」を妨げないように

記者：国家食品医薬品監督管理局は2007年に「医薬品登録管理規則」を修訂し、さらに2009年に「新薬登録特殊審査管理規定」を発表しました。今回はなぜ「意見」を発表したのですか。

王立豊：2007年に修訂された「医薬品登録管理規則」が実施されてから、我国の医薬品登録管理はよい変化を見せており、医薬品登録申請の秩序も好転し、薬物革新を促進する雰囲気もできてきました。しかし、我国医薬産業の「多、小、散」という構造が基本的に変わっていないので、医薬品の研究、開発と登録申請が重複して行われる現象がある時期存在し続け、大量のレベル低い重複申請が審査の通路をふさぎ、順調に走れる「自動車」を「牛車」が妨げているようです。また、新薬開発の重要特別プロジェクトの実施が推し進められることにともなって、創薬の登録申請も著しく増加してきました。しかし、医薬品に対する技術的な審査を実施するための資源、能力から言えば、我国は先進国と比べて格差が少なくありません。それで、審査は医薬品研究、開発、登録のプロセスで時間がかかりすぎ、医薬品の技術的な審査は厳しい挑戦に直面するようになりました。現在の医薬業界の発展と公共衛生の需要に適応するために、医薬品審査批准の実行方法、流れと段取りを一刻も早く改善する必要があります。

改革の深化と医薬品登録管理体制・メカニズムの整備を実現させ、限りある審査の資源を主に臨床価値を持つ創薬と、臨床で緊急に必要とするジェネリック医薬品の審査に使い、審査批准業務の品質と効果を一層高め、医薬産業の健全な成長を促進するために、国家食品医薬品監督管理局は「意見」を起草し、意見募集を行ったうえで修正し、発表するにいたりました。

革新のための革新であってはならない

記者：「意見」では、まず創薬の審査で臨床価値をより重要視するとうたわれています。ここでは「創薬」という言葉を使っていて、今まで使ってきた「新薬」という言葉とは違います。このことは気になっているのですが、「創薬」というのはどのように定義されているのでしょうか。

王立豊：創薬の研究と開発では、革新のための革新を行っているようではだめで、臨床治療効果のために行わなければなりません。簡単に言えば、「革新」は、患者に以前とはどのように違う臨床効果をもたらせるのかをよく考えなければならないということです。我々は臨床価値を持つ「新薬」は自主的な知的財産権を有する新しい化学的実体で、新標的または新メカニズムがあり、新しい治療効果をあげる「創薬」であるべき、または有効な治療手段が未だない疾病の分野で顕著な臨床治療効果を持つ薬物を含むべきだと認識しています。

ですから、今回の改革では、創薬の審査で臨床需要をガイドラインとし、物質成分の新規制と独創性に注目しながら、臨床価値の評価をより重視し、臨床需要があり、よりよい治療効果のある、自主的な知的財産権を有する薬物の研究と生産を一層重要視しています。これらの薬物の審査を速めるつもりです。

記者：創薬の研究と開発の法則を遵守することについて、「意見」ではどの方面で体現されたのですか。

王立豊：我国はジェネリック医薬品の大国で、創薬審査と評価の面で経験が不足しており、ジェネリック医薬品を評価する判断基準で創薬を評価しがちです。「意見」では、創薬の研究と開発の法則に基づき、課題設定の根拠と臨床試験方案に対する審査がより重視され、臨床試験方案における被験者保護とリスク管理の要求も強調されています。被験者保護が動的で研究と開発の全過程を貫くよう措置をとりながら、リスク制御を前提とし、創薬の臨床試験を早く実施し、結論を出し、創薬の研究と開発のコストを減らし、よりよい革新の環境をつくるということです。

　 審査実施過程で、我々は創薬の研究と開発に対する科学的な指導をより重要視するつもりです。創薬の審査について、行政相対人からの申請によって、双方は平等にコミュニケーションを行い、それによってできた科学的な共同意見を創薬の研究、開発と審査の指導で使用します。

記者：審査が遅いという問題について、国家食品医薬品監督管理局はどのような解決策を打ち出しましたか。「意見」では業務メガニズムを一層合理化させ、省レベルの技術力を確実に発揮すると要求されていますが、それは国家食品医薬品監督管理局が一部の審査批准権力の配置を調整するということを意味していますか。

王立豊：　次のステップは、国家食品医薬品監督管理局が、主に二つの面で、審査の遅さという問題を解決することです。

　 一つ目は、何通りかの方法で人的資源不足の問題を解決する必要があります。第一に、資源を積極的に獲得し、審査と批准の力量を増強しなければなりません。第二に、全組織の審査資源を集めることで、これは職権割当の調整にかかわっています。例えば、職権割当の調整によって、関係機関の人的資源と技術力を十分利用し、統一した標準と尺度のもとで、情報化手段で一部の医薬品登録申請事項の審査と批准業務を担当し、審査と批准の能率を高めます。先日、国家食品医薬品監督管理局はすでに広東省で職権割当の調整を試行しました。広東省における新薬関係技術譲渡、医薬品生産技術譲渡と一部の省間医薬品生産委託業務に対する技術的審査と行政的許可を現地の関係機関に依頼しました。第三に、社会における技術と知的資源の作用をより発揮させ、創薬の非臨床安全性評価の作業に参加することです。すなわち、申請側と審査側両者以外の第三の資源を取り入れるということで、一部の企業と個人に審査のある段階に参加してもらうことです。これらの企業と個人は二つの特徴を持っていなければなりません。一つは専門性を持っており、評価作業を担当する能力を有することです。二つ目は安全性評価作業から利益を得られる立場ではなく、評価の公平性を確保できることです。

　 二つ目は、科学法則に沿う審査理念を樹立し、研究と開発の指導原則システムを積極的に整備し、審査の流れを改善し、流れの再編成、審査の流れが研究と開発の法則により適合するよう促す必要があります。先ほど紹介したように、臨床試験審査の段階から、早期介入を実施し、研究開発者とのコミュニケーションを深め、臨床価値と臨床試験方案を重点として評価し、臨床試験の審査を速めなければなりません。

（出所：中国医薬報　2013-03-04）