一、「公告」発布の背景

　　近年、我が国のバイオ医薬品における革新能力は持続的に強化され、革新的成果が加速的に創出されている。医薬品臨床試験は医薬品研究開発の重要な段階であり、革新的医薬品の研究開発を一層支援するため、国家医薬品監督管理局は2024年7月に革新的医薬品臨床試験審査?承認の最適化に関する試行事業を組織?実施した。このプログラムは、政策誘導と多様な関係者の協力を通じて、臨床研究開発の質と効率を向上させ、試行対象となる革新的医薬品臨床試験申請の審査?承認を加速的に完了し、我が国における革新的医薬品の臨床試験研究開発のエコシステムを最適化することを目指している。現在、試行事業はすでに完了している。「国務院弁公庁による医薬品?医療機器に対する規制改革の全面的な深化と医薬産業の質の高い発展の促進に関する意見」(国弁発〔2024〕53号)(以下「意見」という)に基づき、国家医薬品監督管理局は試行経験を総括し、関係部門の意見を聴取するとともに、業界団体、中外企業、医薬品臨床試験機関及び専門家と広く討議を行った上で、「革新的医薬品の臨床試験審査?承認の最適化に関する事項についての公告」を発布し、審査?承認資源の配置をさらに最適化し、革新的医薬品の臨床研究開発の質と効率の向上を推進した。

　　二、なぜ医薬品臨床試験における60日黙示許可の基礎の上に30日チャネルを追加するのか?

　　医薬品審査?承認制度の改革以来、国家医薬品監督管理局は臨床試験の管理を継続的に最適化し、医薬品の革新研究開発を促進してきた。2019年に60日黙示許可を実施して以降、医薬品臨床試験の審査?承認効率は大幅に向上し、一連の取り組みにより、我が国の医薬品臨床試験審査?承認の平均所要期間は約50営業日に短縮され、革新的医薬品研究開発の加速を力強く後押しし、我が国の医薬品研究開発産業チェーンがグローバル研究開発体系に組み込まれることを支援し、新薬?良薬の上市を加速させた。

　　60日黙示許可制度の実施は、我が国のバイオ医薬品研究開発のニーズに効果的に応えている。国家による革新的医薬品支援政策の推進に伴い、バイオ医薬品の技術革新は絶えず突破を遂げ、一部の国民の重大な医療ニーズを満たす開発中の製品は、さらなる開発加速を必要としている。また、我が国は臨床研究開発資源が豊富であり、近年、臨床試験機関と専門人材の経験?能力が着実に向上し、早期から深くグローバル研究開発に参加する条件が成熟してきた。このため、国家医薬品監督管理局は既存の審査?承認資源を統合し、従来の60日黙示許可の基礎の上に30日チャネルを設け、60日黙示許可チャネルの審査?承認効率に影響を与えない前提で、一部のさらなる加速を要する臨床試験申請をさらに迅速化する。

　　三、30日チャネルによる臨床試験審査?承認における加速と高水準の安全性をいかに両立させるか?

　　バイオ医薬品革新の高品質な発展は高水準の安全性なくして成り立たない。医薬品臨床試験は、医薬品の安全性及び有効性を確認するために行われる科学的研究である。未知の要因が存在するため、試験リスクの管理は特に重要である。我が国は医薬品規制調和国際会議(ICH)管理委員会のメンバーであり、すでにすべてのICHガイドラインを転化?実施し、臨床試験技術基準の国際的整合を実現している。30日チャネルは基準を引き下げることなく、現行の国際臨床試験技術基準システムの下で審査?承認を実施する。同時に、30日チャネルは、研究開発企業、医薬品臨床試験機関、治験責任医師及び倫理審査委員会の連携を強化し、既存の基盤の上に臨床試験リスク管理水準をさらに高める。研究開発企業は治験責任医師や臨床試験機関との早期コミュニケーションを強化し、潜在的リスクを事前に整理し対応策を策定して臨床試験リスクの可制御性を確保する。治験責任医師は早期から臨床試験リスク評価に参加し、臨床試験申請提出前に治験実施計画書を審査する。倫理審査委員会は全過程にわたるリスク審査と評価を強化し、加速とともに被験者保護のボトムラインを守る。国家医薬品監督管理局医薬品審査センターは「革新的医薬品研究開発期間におけるリスク管理計画作成に関する技術ガイドライン(試行)」を起草し、臨床試験関係者がライフサイクル全体のリスク管理理念を医薬品研究開発全過程に貫徹するよう指導している。

　　四、国家全産業チェーンによる革新的医薬品発展支援政策体系に支えられ、明確な臨床価値を有する重点革新的医薬品品目を30日チャネル支援範囲に含める主要な考慮事項は何か?

　　2024年7月5日、国務院常務会議は「全産業チェーンによる革新的医薬品発展支援実施計画」を審議?可決し、全産業チェーンにわたり政策保障を強化し、審査?承認メカニズムを最適化し、力を合わせて革新的医薬品の突破的発展を促進することを求めた。同計画に基づき、国家全産業チェーンによる革新的医薬品発展支援政策体系に支えられ、明確な臨床価値を有する重点革新的医薬品品目は、申請により30日チャネルの対象となる。

　　五、グローバル同期開発品目及び国際多施設共同臨床試験を30日チャネル支援範囲に含める主要な考慮事項は何か?

　　「意見」は、医薬品臨床試験機関が革新的医薬品の早期臨床研究開発に参加することを支援し、国際多施設共同臨床試験の実施を支援し、グローバル医薬品の我が国における同期開発、同期申請、同期審査、同期上市を促進することを提起している。国家医薬品監督管理局は「意見」の要件を実施し、条件を満たすグローバル同期開発品目及び国際多施設共同臨床試験を30日チャネルに含めることを支援している。第I相、第II相臨床試験は早期探索的臨床試験であり、グローバル同期開発は我が国単独でも、異なる国々でも実施可能である。第III相臨床試験は、我が国の医薬品臨床試験機関の主要治験責任医師が主導又は共同主導する国際多施設共同臨床試験でなければならない。我が国の主要治験責任医師が早期から臨床研究開発に参加することは、革新的医薬品のグローバル同期開発が中国の臨床実践により適合するよう促し、我が国の患者により良く貢献する。

　　六、国家医薬品監督管理局医薬品審査センターが発表した、条件を満たした小児用革新的医薬品、希少疾病用革新的医薬品及び中薬革新的医薬品品目の対象範囲は何か?

　　国家医薬品監督管理局医薬品審査センターが発表した、条件を満たした小児用革新的医薬品、希少疾病用革新的医薬品には、「小児薬スターライトプログラム」や「希少疾病ケアプラン」等の特別事業に組み入れられた革新的医薬品品目が含まれる。その他の条件を満たす中薬革新的医薬品品目の範囲については、別途策定?公布される。

　　七、30日チャネルの医薬品臨床試験申請者に対して、12週間以内に臨床試験を開始することを確約させる考慮事項は何か?

　　30日チャネルは、国家医薬品監督管理局が既存の審査?承認資源を、要件を満たす革新的医薬品臨床試験申請に傾斜配分する改革措置である。申請時に12週間以内に臨床試験(最初の中国人被験者によるインフォームドコンセント署名)を開始することを確約することは、申請者が迅速に臨床研究開発を実施する実際の需要を有していることを示している。臨床試験関係者が共同で努力し、効率的に協力することにより、臨床試験承認後の迅速な開始を確保しなければ、臨床研究開発の進展を真に加速させ、30日チャネルの効果を十分に発揮させることはできない。申請者は、品目研究開発の実際の需要に基づき、合理的に30日チャネル又は60日黙示許可を選択し、臨床試験実施等の状況を医薬品臨床試験登録?情報公開プラットフォームに登録しなければならない。

　　(出所：国家医薬品監督管理局サイト2025-09-12)