希少疾患は、罹患率?有病率が低く、公衆衛生上の重要な課題となっている。「国務院弁公庁による医薬品?医療機器に対する規制改革の全面的な深化と医薬産業の質の高い発展の促進に関する意見」(国弁発〔2024〕53号)を徹底し、希少疾患治療薬の研究開発への支援を強化し、希少疾患治療薬に関する技術ガイドライン体制をさらに改善し、希少疾患治療薬の研究開発および上市を奨励?加速するため、医薬品審査センターは国家医薬品監督管理局の指示の下、「希少疾患用化学薬品の薬学研究に関するガイドライン(試行)」(別添参照)の制定を組織した。「国家医薬品監督管理局総合司による医薬品技術ガイドラインの発行手順の印刷?配布に関する通達」(薬監総薬管〔2020〕9号)の要件に従い、国家医薬品監督管理局の承認を得た上で、ここに公布し、公布日より施行する。

　　特にここに通知する。

　　別添：希少疾患用化学薬品の薬学研究に関するガイドライン(試行)

　　国家医薬品監督管理局医薬品審査センター

　　2026年2月9日

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2026-02-12)