「患者中心の希少疾病用医薬品の研究開発パイロット業務計画(「ケアプラン」)の申請に関するガイドライン」に基づき、ここにALXN2350注射液を「ケアプラン」に組み入れ、パイロットプロジェクトの基本情報は下記の通りである。

　　品目名：ALXN2350注射液

　　申請機関：アストラゼネカ?グローバルR&D(中国)有限公司

　　適応症：成人のBAG3変異拡張型心筋症の治療

　　申請段階：段階A-研究開発プロジェクト立案の段階

　　業務要点：中国の患者や医師への調査(インタビュー)を通じて、患者体験データ(PED)を収集?検証することで、DCM疾患の診療実態と患者のニーズを深く理解し、それを研究開発戦略を指導するために使用する。前向きな疾病の自然史研究をさらに進める予定である。

　　国家医薬品監督管理局医薬品審査評価センター

　　2025年1月2日

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2025-01-02)