「患者中心の希少疾病用医薬品の研究開発パイロット業務計画(「ケアプラン」)の申請に関するガイドライン」に基づき、ここにエリグルスタット酒石酸塩カプセルを「ケアプラン」に組み入れ、パイロットプロジェクトの基本情報は下記の通りである。

　　品目名：エリグルスタット酒石酸塩カプセル

　　申請機関：北京凱莱天成医薬科技有限公司

　　適応症：ゴーシェ病(Gaucher病)I型

　　申請段階：段階E：上市後の段階

　　業務要点：ゴーシェ病患者を対象にアンケート調査を設計し、国内患者の治療体験データ及び治療の好みを収集する。定性的・定量的手法を用いて分析を実施する。

　　国家医薬品監督管理局医薬品審査センター

　　2025年4月07日

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2025-04-07)