最近、国家医薬品監督管理局は、優先審査承認手順を通じて、上海信致医薬科技有限公司が申請したポペタコジ(Dalnacogene Ponparvovec)注射液(商品名：信玖凝)の上市を承認した。当該医薬品は、中等度から重度の血友病B(先天性凝固第IX因子欠乏症)の成人患者の治療に適用される。

　　血友病Bは、凝固第IX因子(FIX)の欠乏により引き起こされる出血性疾患である。ポペタコジ(Dalnacogene Ponparvovec)注射液は、組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクターを用いた遺伝子治療製品であり、rAAVベクターによりFIX遺伝子を標的細胞(主に肝細胞)に導入し、FIXの発現を可能とするものである。当該品目の上市により、中等度から重度の血友病Bの成人患者に新たな治療オプションを提供するものとなる。

　　(出所：国家医薬品監督管理局サイト2025-04-10)