最近、国家医薬品監督管理局は、優先審査承認手順を通じて、Roche Pharma(Schweiz)AGが申請したクロバリマブ注射液(商品名：ピアスカイ/Piasky)の市販を承認した。補体阻害剤による治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人及び青少年(12歳以上)の患者に用いられる。

　　発作性夜間ヘモグロビン尿症は、造血幹細胞の後天性遺伝子突然変異による血球膜の欠陥によって引き起こされた慢性の血管内溶血で、睡眠中に増悪することが多く、発作性ヘモグロビン尿症、潜在的な骨髄不全、血栓形成を伴うことがあり、中国初の希少疾病目録に含まれている。クロバリマブ注射液は、補体タンパク質C5と特異的に結合して、C5のC5a及びC5bへの開裂を阻害し、終末補体複合体C5b-9産生を抑制し、補体経路の免疫反応を抑制する補体タンパク質C5を標的とする遺伝子組換えヒト化IgG1亜型モノクローナル抗体である。この品種は世界同時研究開発を行い、中国で初めて市販承認を取得し、患者に新たな治療選択肢を提供する。

　　(出所：国家医薬品監督管理局サイト2024-02-07)