間葉系幹細胞の臨床研究は国内外で複数の適応症を対象に実施されており、移植片対宿主病の臨床研究も急速に進んでいる。現時点では、国内外に関連する臨床試験技術ガイドラインは存在しないが、移植片対宿主病の予防と治療のための間葉系幹細胞の臨床試験研究に提案を提供し、関連製品の研究と申請効率を向上させ、患者の臨床ニーズにできるだけ早く応えるために、医薬品審査センターは、「移植片対宿主病の予防と治療のための間葉系幹細胞の臨床試験に関する技術ガイドライン」(別添1を参照)の起草を組織した。

　　近年、製薬業界の希少疾患治療薬の研究開発への熱意が高まり続ける中、当センターも希少疾患遺伝子治療製品に関する意思疎通や臨床試験の申請を多数受けている。希少疾患に対する遺伝子治療製品の臨床試験の設計を指導し標準化するために、医薬品審査センターは、「希少疾患に対する遺伝子治療製品の臨床試験に関する技術ガイドライン」(別添2を参照)の起草を組織した。

　　「国家医薬品監督管理局総合司による医薬品技術ガイドラインの発行手順の印刷・配布に関する通達」(薬監総薬管〔2020〕9号)の要件に従い、国家医薬品監督管理局の承認を得て、上記2つのガイドラインをここに公布し、公布の日から施行する。

　　特にここに通知する。

　　別添：1.移植片対宿主病の予防と治療のための間葉系幹細胞の臨床試験に関する技術ガイドライン(試行)

　　　　　2.希少疾患に対する遺伝子治療製品の臨床試験に関する技術ガイドライン(試行)

　　国家医薬品監督管理局医薬品審査センター

　　2024年1月12日

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2024-01-18)