希少疾病用医薬品の研究開発を奨励し、臨床研究方法論の観点から試験依頼者が研究開発の効率を高めるよう指導するため、医薬品審査センターは「希少疾病用医薬品の臨床研究に関する統計学ガイドライン(試行)」の策定を組織した(別添参照)。「国家医薬品監督管理局総合司による医薬品技術ガイドラインの発行手順の印刷・配布に関する通達」(薬監総薬管〔2020〕9号)の要件に従い、国家医薬品監督管理局の承認を得て、ここに公布し、公布の日から施行する。

　　特にここに通知する。

　　別添：希少疾病用医薬品の臨床研究に関する統計学ガイドライン(試行)

　　国家医薬品監督管理局医薬品審査センター

　　2022年6月2日