希少疾病は単一疾患の発生率が極めて低く、医薬品研究開発の難しさが一般的な好発疾患のそれよりもはるかに大きいため、希少疾病用医薬品の臨床研究開発は、一般的な医薬品研究開発ルールに従うだけでなく、患者自身の疾患の特徴を緊密に組み合わせる必要がある。また、厳密な科学性を確保することに基づいて、より柔軟な設計を採用し、限られた患者データを通じてより十分な科学的証拠を取得し、利益とリスクの評価を満たし、医薬品審査センターは規制上の決定をサポートする。希少疾病用医薬品の研究開発を促進するために、医薬品審査センターは、国家医薬品監督管理局の指導のもとで、「希少疾病用医薬品の臨床研究開発に関する技術ガイドライン」の策定を組織した(別添を参照)。

　　「国家医薬品監督管理局総合司による医薬品技術ガイドラインの発行手順の公表に関する通達」(薬監総薬管〔2020〕9号)の要件に従い、国家医薬品監督管理局の承認を得て、ここに公布し、公布の日から施行する。

　　特にここに通知する。

　　別添：希少疾病用医薬品の臨床研究開発に関する技術ガイドライン

　　国家医薬品監督管理局医薬品審査センター

　　2021年12月31日

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2022-01-06)